سدرة للطب يُطلق أول علاج متقدم لتحرير الجينات في قطر لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

إدراج أول مريض لبدء العلاج

21 إبريل 2026 – الدوحة، قطر: أعلن سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، أنه تم اعتماده من قبل شركة Vertex Pharmaceuticals كأحد المستشفيات القليلة عالميًا المخوّلة لتقديم علاج Casgevy، وهو علاج جيني ثوري يُعطى لمرة واحدة ويعتمد على تقنية CRISPR/Cas9 لتحرير الجينات. وأصبح هذا العلاج متاحًا الآن في قطر للمرضى من عمر 12 عامًا فما فوق، ممن يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT) ومرض فقر الدم المنجلي (SCD).

قال البروفيسور إبراهيم جناحي، المدير الطبي في سدرة للطب: “نفتخر باختيارنا كأول مستشفى في قطر، ومن بين عدد محدود جدًا عالميًا، لتقديم هذا العلاج الجيني الشافي. ويعزز هذا الإنجاز مكانة قطر كدولة رائدة إقليميًا في مجال الطب المتقدم والصحة الدقيقة. ومن خلال تعاوننا مع شركة Vertex، نُقدّم أول علاج معتمد عالميًا يستخدم تقنية CRISPR/Cas9 الحائزة على جائزة نوبل لعلاج الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم ومرض فقر الدم المنجلي. ويتوفر هذا العلاج للأطفال في قطر ومنطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا.”

وقد تم اعتماد علاج Casgevy من قبل وزارة الصحة العامة في قطر، بالإضافة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) وجهات تنظيمية أخرى. ويُعد Casgevy أول علاج من نوعه يعتمد على تحرير الجينات بتقنية CRISPR/Cas9، ويستهدف السبب الجيني الأساسي لهذه الأمراض الوراثية في الدم، وقد أظهر نتائج تحولية لمرضى فقر الدم المنجلي، كما ساعد مرضى الثلاسيميا بيتا على الاستغناء عن عمليات نقل الدم المنتظمة.

من جهته، قال هشام حجر، المدير الإقليمي لشركة فيرتكس في منطقة الخليج: “يمثل إطلاق علاج CRISPR/Cas9 في قطر نقلة نوعية في جهودنا لمكافحة الأمراض الخطيرة. ويُعد هذا الإنجاز ثمرة شراكتنا القيمة مع سدرة للطب، ويعزز مهمة فيرتكس في تحويل حياة المرضى عبر الابتكار العلمي. نحن على ثقة بأن هذا العلاج قد يمثل خيارًا علاجيًا فعالًا وطويل الأمد للمرضى المؤهلين المصابين بالحالات الشديدة من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم ومرض فقر الدم المنجلي في قطر.”

يتابع سدرة للطب حالياً ما بين 150 إلى 200 طفل في قطر تم تشخيصهم بالثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي. وبينما لا يحتاج جميعهم إلى العلاج الجيني، يُخصص علاج Casgevy للمرضى الذين يعانون من أشد حالات فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، أي أولئك الذين لا يزالون يواجهون نوبات ألم متكررة، أو مخاطر الإصابة بالسكتة الدماغية، أو الأعباء التراكمية لعمليات نقل الدم مدى الحياة رغم تلقي أفضل مستويات الرعاية الطبية. وبالنسبة لهذه الفئة، حيث لم تعد العلاجات التقليدية كافية، يقدم Casgevy خياراً علاجياً جديداً يتمثل في تدخل لمرة واحدة يستهدف السبب الجذري للمرض.

قالت الدكتورة كيارا كوغنو، مدير مركز العلاج الخلوي المتقدم في سدرة للطب: “يمثل إدخال علاج Casgevy تقدمًا تاريخيًا للأشخاص الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم وفقر الدم المنجلي. فهو لا يمنح الأمل فحسب، بل يقدم إمكانية الشفاء من خلال معالجة المرض من جذوره الوراثية. وقد عمل فريقنا في سدرة للطب بشكل وثيق مع فيرتكس لضمان تهيئة جميع المعايير السريرية والأخلاقية والتقنية لتقديم العلاج بأعلى درجات الأمان والكفاءة.”

يعني اعتماد سدرة للطب كمركز علاجي معتمد لتقديم علاج Casgevy أن المرضى المؤهلين في قطر سيتمكنون الآن من الحصول على هذا العلاج لمرة واحدة، والذي يحمل إمكانية الشفاء، بالقرب من موطنهم. وقد استقبل المركز بالفعل أول مريض، والذي يخضع حالياً للتقييم تمهيداً لتلقي العلاج.

وقال الدكتور أحمد الحمادي، الرئيس التنفيذي لطب الأطفال في سدرة للطب: “نهدف إلى أن يتلقى كل طفل في سدرة للطب أفضل وأحدث العلاجات المتاحة إلى جانب رعاية إنسانية تراعي احتياجات الأسرة بأكملها. إن علاج Casgevy ليس مجرد إنجاز علمي، بل هو تجسيد لالتزامنا بتحسين حياة الأطفال الذين يعانون من هذه الحالات المعقدة. ومن خلال الدمج بين الابتكار والتعاطف، نعيد تعريف مفهوم التميز في الرعاية الطبية للأطفال.”

وأضاف البروفيسور خالد فخرو، رئيس قسم الأبحاث في سدرة للطب: “يعكس هذا الإنجاز رؤيتنا في مجال الطب الدقيق، حيث تُوجّه العلاجات بناءً على التركيبة الجينية لكل مريض. ومن خلال إدخال علاجات جينية ثورية مثل Casgevy إلى قطر، يوظّف سدرة للطب أحدث ما توصل إليه العلم لتقديم رعاية شخصية للأطفال المصابين بأمراض وراثية ونادرة. وهذا يمثل التزامًا وطنيًا بتعزيز الطب الجيني وتمكين قطر من أن تكون في طليعة هذا المجال على مستوى المنطقة.”

وقد تم تطبيق علاج Casgevy بنجاح في عدد من الدول حول العالم خارج نطاق التجارب السريرية، حيث حقق المرضى استقلالية تامة عن نقل الدم وتحسنًا ملحوظًا في جودة الحياة. ومن خلال هذا الإنجاز، يواصل سدرة للطب تعزيز مكانته كمركز إقليمي متميز في العلاج الخلوي والجيني للأطفال، موفرًا وصولاً أوسع إلى علاجات متقدمة وشخصية ومغيّرة للحياة.

رحلة العلاج

تبدأ رحلة العلاج في سدرة للطب بجمع آمن لخلايا المريض الجذعية عبر عملية تُعرف بـ”الفصادة”، بالتعاون مع شركة Vertex، حيث تُرسل الخلايا إلى مختبرات متخصصة لإجراء عملية التعديل الجيني باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 والتحقق من جودتها. وبعد الانتهاء من التعديل، تُعاد الخلايا إلى سدرة للطب وتُحفظ إلى حين بدء العلاج.

قبل عملية الزرع، يتلقى المريض علاجًا كيميائيًا لتجهيز الجسم لاستقبال الخلايا الجديدة. ثم تُحقن الخلايا المعدلة جينيًا في جسم المريض، حيث تبدأ في النمو داخل نخاع العظم وإنتاج خلايا دم حمراء سليمة.

ويُتبع هذا الإجراء بخطة شاملة للمتابعة والتعافي طويلة الأمد بقيادة فريق متعدد التخصصات من خبراء أمراض الدم والأورام والكلى والعلاج الخلوي في سدرة للطب.

لمزيد من المعلومات حول خدمات أمراض الدم والأورام وزراعة نخاع العظم في سدرة للطب، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني أو التواصل عبر البريد الإلكتروني: International.Services@sidra.org.