برنامج علاج ضمور العضلات الدوشيني متاحٌ الآن للأطفال من شتى أنحاء المنطقة
22 أكتوبر 2024، الدوحة، قطر:- أصبح سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، أول مستشفى خارج الولايات المتحدة الأمريكية يقدم العلاج الجيني "إليفيديس" للأطفال الذين تزيد أعمارهم عن ست سنوات، ممن يعانون من مرض ضمور العضلات الدوشيني.
ويعيد التوسع في النطاق العمري لبرنامج علاج ضمور العضلات الدوشيني الذي يقدمه سدرة للطب، الأمل للأطفال الأكبر سنًا المصابين بهذا المرض. وقد تحقق هذا الإنجاز الرائد بعد النجاح في تقديم الدواء الجيني "إليفيديس" مؤخرًا لأربعة أطفال قطريين تراوحت أعمارهم ما بين التاسعة والحادية عشرة، بالإضافة إلى طفلين آخرين في سن الرابعة والخامسة من قطر والكويت على التوالي.
وقالت الدكتورة إيابو تينوبو كارتش، الرئيس التنفيذي لسدرة للطب: "يلبي توسع برنامجنا بشكل مباشر الاحتياجات العاجلة للأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني من جميع أنحاء المنطقة. ومن خلال جلب هذه العلاجات الرائدة لأبناء قطر والمنطقة وتوسيع النطاق العمري للأطفال المؤهَّلين لتلقي العلاج، فإننا نعزز الابتكار في علاج ضمور العضلات الدوشيني. لقد أثبتت تجربتنا في هذا الجانب أن سدرة للطب شريك يحظى بالثقة ويمتلك خبرات واسعة في مجال الرعاية الصحية. وهذا النهج الذي نتبعه في توفير الرعاية للأطفال يمنحهم الأمل في الحصول على فرصة من أجل مستقبل أكثر إشراقًا."
وتُقدَّر معدلات الإصابة بمرض ضمور العضلات الدوشيني بنحو 1 من كل 3500 مولود ذكر. ويعد ضمور العضلات الدوشيني هو أحد الأشكال الأشد خطورة لحالات ضمور العضلات الوراثي الشائع الذي يصيب الذكور على الأغلب. وعلى الرغم من أن الأطفال الذكور المصابين بضمور العضلات الدوشيني يبدون أصحاء عند الولادة، فإنهم عادة ما يعانون من تأخر في نمو مهاراتهم الحركية ما بين سن الثانية والثالثة. ويظهر ذلك من خلال صعوبات في المشي أو التحدث أو القفز أو صعود السلالم.
وقال الدكتور توفيق بن عمران، رئيس قسم طب الأمراض الوراثية والجينوم في سدرة للطب: "من خلال توسيع نطاق هذا العلاج الرائد ليتخطى قيود النطاق العمري التقليدي، والتي كانت تجعله مقصورًا في السابق على الأطفال دون سن السادسة، يعمل سدرة للطب على تغيير حياة الأطفال من مرضى ضمور العضلات الدوشيني في العالم العربي. ونحن بذلك ندشن حقبة جديدة من علاج ضمور العضلات الدوشيني. وأنا فخور للغاية بجهودنا في إطلاق وتوسيع نطاق البرنامج الذي يبرهن على الخبرات الواسعة التي يتمتع بها فريقنا وخدماتنا عالمية المستوى. كما يعكس جهود قطر الدؤوبة لترسيخ مكانتها باعتبارها الخيار الأفضل لرعاية الأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية معقدة ونادرة".
ويعد العلاج الجيني الرائد "إليفيديس" الذي طورته شركة "روش للأدوية" هو العلاج الوحيد من نوعه لمرض ضمور العضلات الدوشيني. ويحقق هذا الدواء فاعليته عبر إدخاله جين "ديستروفين" الوظيفي مباشرة إلى خلايا العضلات والقلب، بهدف إبطاء وتيرة تقدم المرض وتحسين وظيفة العضلات.
وقالت والدة فهد، وهو طفل يبلغ من العمر 10 سنوات وكان أحد الأطفال الذين تلقوا العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني في سدرة للطب: "في البداية قيل لنا إنه لا يوجد علاج لهذه الحالة نظرًا لعمر ابني، وكان ذلك مدمرًا. لكن بعد لقائنا بالدكتور توفيق، طمأننا بأن الحالة قابلة للعلاج حيث تم تحديث قيود العمر لعلاج الأطفال الأكبر سنًا باستخدام "إليفيديس". كان هذا تغييرًا جذريًا. شرح الدكتور توفيق الحالة بوضوح ووضع فهد على العلاج المناسب."
وتابعت: "نحن ممتنون للغاية للرعاية المتميزة التي قدمها الفريق بأكمله في سدرة للطب، من الكادر الطبي إلى الموظفين، حيث كانت معاملتهم لنا في غاية اللطف. وأود أن أتوجه بالشكر الخاص للدكتور توفيق، والدكتور فوزي، والدكتور خالد إبراهيم على دعمهم الاستثنائي. لم يكن الأمر مقتصرًا على الدواء فحسب؛ بل تعلمت بمساعدة الأطباء والممرضات كيفية التعامل مع فهد وحالته بشكل أكثر فاعلية."
وقال الدكتور محمود فوزي، طبيب معالج أول في طب أعصاب الأطفال في سدرة للطب: "يسرنا أن نعلن أن جميع الأطفال الذين تم إعطاؤهم علاج إليفديس قد استجابوا بشكل جيد للعلاج دون أي آثار جانبية مبلّغ عنها. نحن على تواصل مستمر مع العائلات لمتابعة رعاية أطفالهم بعد العلاج ومراقبة تقدمهم."
وكان سدرة للطب قد سجل إنجازًا تاريخيًا في يونيو 2024 حينما أصبح المستشفى الأول في قطر والخامس عالميًا، الذي ينجح في تقديم الدواء الجيني "إليفيديس" لطفل، حيث كان النجاح في تقديمه للطفل اللبناني "كريس الكيك" بمثابة الحافز لتوسيع نطاق البرنامج العلاجي الخاص بضمور العضلات الدوشيني في سدرة للطب.
وقال الدكتور خالد عمر إبراهيم، كبير أطباء الأعصاب للأطفال في سدرة للطب: "يقدم فريقنا المتعدد التخصصات من الخبراء رعاية شاملة للمرضى من مختلف أنحاء منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا. ومنذ توسع برنامجنا لعلاج مرض ضمور العضلات الدوشيني، نتلقى الآن استفسارات كثيرة من العديد من الأسر بما في ذلك تلك التي لديها أطفال أكبر سنًا وتسعى إلى الحصول على العلاج الجيني المبتكر".
وفي عيادة العلاج الجيني في سدرة للطب، نحن ملتزمون بتوفير هذا العلاج الجيني الذي يغير حياة الأطفال المصابين باضطرابات وراثية نادرة للأفضل. إذا كنت موجوداً خارج قطر وتود الاستفسار عن برنامجنا المتطور لعلاج مرض ضمور العضلات الدوشيني لطفلك، يُرجى التواصل عبر البريد الإلكتروني: International.services@sidra.org.