قطر توفر الآن علاجًا جينيًا رائدًا لمرضى ضمور العضلات الدوشيني من الأطفال
"كريس الكيك" أول مريض يُعالج من مرض ضمور العضلات الدوشيني
الدوحة، قطر، 30 يونيو 2024:- أصبح سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، المستشفى الأول في قطر والمستشفى الخامس عالمياً، الذي ينجح في استخدام الدواء الجيني "إليفيديس"، والذي يُوصف كعلاج جيني رائد لمرضى ضمور العضلات الدوشيني "دي أم دي"، وهو نوعٌ حاد من ضمور العضلات.
ويصيب مرض ضمور العضلات الدوشيني الذكور غالبًا، وذلك بمعدل إصابة واحدة تقريبًا من كل 3500 مولود ذكر1. وعادةً ما يبدو الأطفال المصابون بضمور العضلات الدوشيني أصحاء عند الولادة، ولكن آثار المرض تبدأ في الظهور عليهم بين سن الثانية والثالثة حيث تظهر لديهم أعراض التأخر في النمو، وخصوصًا في مهاراتهم الحركية ومواجهتهم صعوبات في المشي أو التحدث أو القفز أو صعود السلالم.
ويحقق دواء "إليفيديس" فاعليته عبر إدخاله جين "ديستروفين" الوظيفي مباشرة إلى خلايا العضلات، مما يعمل على إبطاء وتيرة تطور المرض وتعزيز وظائف العضلات. وقد تم الحصول على الدواء من خلال شركة "ابن سينا الطبية"، الوكيل المحلي لشركة "روش" للأدوية والمسؤولة عن تصنيعه. وكان الدواء قد نال موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية في يونيو 2024، باعتباره علاجًا جينيًا لمجموعة واسعة من مرضى ضمور العضلات الدوشيني، بما في ذلك الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فما فوق.
وقال الدكتور توفيق بن عمران، رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي في سدرة للطب: "نحن أحد المستشفيات القليلة بالمنطقة التي تدير برنامجًا واسع النطاق للعلاج الجيني، ما يعكس التزامنا بتوفير علاجات مبتكرة وآمنة وفعالة للأمراض الوراثية والنادرة، كما لدينا فريق متعدد التخصصات بقيادة الدكتور خالد إبراهيم، استشاري أول في طب الأعصاب والعصب العضلي. هذا الفريق يتعاون على نحو وثيق في عمليات التشخيص والأدوية وتقديم العلاجات وتعزيز الوقاية ودعم الأبحاث- وكل ذلك استنادًا إلى نهجنا الراسخ في الطب الدقيق. إن إضافة بروتوكول علاجي لمرض ضمور العضلات الدوشيني يمثل علامة أخرى مضيئة ضمن السجل الحافل لسدرة للطب، ما يؤكد ريادتنا كمستشفى في مجال الطب الشخصي للأطفال المصابين بالأمراض الوراثية."
وقال الدكتور أحمد توفيق، رئيس شركة "روش" للأدوية- الخليج: "يسعدنا أن نحتفي بهذا الحدث الهام الذي يؤكد القيمة الهائلة للابتكار ويسلط الضوء على التزامنا الثابت بمنح الأمل لمرضى ضمور العضلات الدوشيني. ونحن معًا الآن نمهد الطريق من أجل مستقبل أكثر صحة وازدهارًا، حيث توفر هذه العلاجات الرائدة إمكانيات متجددة وتعزز من جودة الحياة لهؤلاء المصابين بهذا المرض الصعب."
وقد استخدم سدرة للطب دواء "إليفيديس" الجديد مع حالة الطفل "كريس الكيك"، الذي يبلغ من العمر أربع سنوات، وهو مريض دولي لدى المستشفى من لبنان ويعاني مرض ضمور العضلات الدوشيني، وقد أصبح بذلك أول مريض يتلقى هذا العلاج في قطر.
وأضاف الدكتور بن عمران: "يتمتع مستشفانا بقدرات وخبرات تؤهله للتعامل مع بروتوكولات العلاج الشاملة التي يتطلبها استخدام دواء مثل "إليفيديس". ولإيضاح ذلك، فقد كنا أول مستشفى بالمنطقة يقدم العلاج والرعاية لمريض دولي من مرضى ضمور العضلات الدوشيني، حيث سافرت عائلته من لبنان إلى قطر لأجل ذلك. وهذا في حد ذاته لا يجسد الثقة التي تحظى بها الرعاية الطبية التي نقدمها في سدرة للطب فحسب، بل يعكس أيضًا الثقة من قبل الحكومتين القطرية واللبنانية والشركاء الخارجيين الذين تعاونوا معًا بشكل وثيق في هذه الحالة المرضية، ويواصل سدرة للطب من خلال تعاونه مع شركة روش وغيرها من شركات الأدوية العالمية، القيام بذلك لإثبات قدرته على تقديم العلاجات الطبية الأكثر تطورًا للمرضى من جميع أنحاء المنطقة وخارجها."
ونظرًا لأن مرض ضمور العضلات الدوشيني يستغرق سنوات حتى تظهر أعراضه ويتم تشخيصه، فقد يستغرق البروتوكول العلاجي له أيضًا بعض الوقت، والذي يتعين خلاله مراقبة مدى التقدم الذي يحرزه المريض. ويخضع "كريس" حاليًا للملاحظة المنتظمة من قبل فريق متخصص في المستشفى، وذلك حتى يتسنى مراقبة فعالية الدواء عن كثب وتقديم الدعم للطفل ولأسرته من خلال خدمات العيادات الخارجية الحيوية التي تشمل دعم حياة الطفل وعملية التغذية والصحة البدنية والنفسية.
وقالت الدكتورة إيابو تينوبو-كارتش، الرئيس التنفيذي لسدرة للطب: "لا شك أن اعتماد قطر لدواء إليفيديس يعزز مكانتها كوجهة رائدة في مجال الرعاية الصحية المتطورة التي تقدمها للأسر التي تبحث عن أفضل رعاية ممكنة لأطفالها. نحن ممتنون لجهود حكومة قطر ووزارة الصحة العامة في توفير الدواء الحيوي بسرعة في البلاد. وهذا الإنجاز يعكس مدى التزامنا بمنح الأمل وتقديم رعاية عالمية المستوى للأطفال المصابين بأمراض نادرة، وكذلك تمكينهم من التمتع بصحة وحياة أفضل، ونتمنى لكريس التوفيق في رحلته. ومن خلال البروتوكولات المعمول بها، يمكننا بثقة أن نقدم أنفسنا باعتبارنا موفرًا موثوقًا به للرعاية الصحية ومركزًا لعلاج مرض ضمور العضلات الدوشيني في منطقة الخليج والشرق الأوسط وشمال إفريقيا."
ويعمل سدرة للطب حالياً على تجهيز ثلاثة مرضى من قطر ومريضين دوليين آخرين من الكويت لتلقي العقار نفسه.
ويلتزم برنامجنا للعلاج الجيني في سدرة للطب بتوفير علاجات منقذة للحياة للأمراض الناجمة عن اضطرابات وراثية نادرة. ونحن نستعين بفريق متعدد التخصصات من الخبراء والباحثين في علوم الوراثة وأطباء الأعصاب والمعالجين والصيادلة لتقديم الرعاية الشاملة بمفهومها الراسخ لدينا. كما نقدم خدماتنا للمرضى القادمين من جميع أنحاء المنطقة، مثل العراق وإيران ومصر ودول شمال إفريقيا. ونظرًا لكونه برنامجًا رائدًا في علاج الاضطرابات الوراثية، يقدم برنامج العلاج الجيني الذي يديره سدرة للطب أملاً جديدًا من خلال العلاجات المنقذة للحياة التي يوفرها للمرضى وأسرهم في قطر وخارجها.