اختيار سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، ليكون مركزاً علاجياً رئيسياً في منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا لإدارة أدوية ضمور العضلات الشوكي المنقذة لحياة الأطفال
14 سبتمبر 2022، الدوحة، قطر - أطلق قسم علم الوراثة والجينوم في سدرة للطب العديد من البرامج لتقديم الطبابة والعلاجات الجينية المنقذة لحياة المرضى من جميع الأعمار. توفر البرامج خدمات وراثية شاملة بما في ذلك التقييم السريري وتقييم المخاطر، والاستشارات الوراثية، والتشخيص والإدارة المتقدمة لمجموعة متنوعة من الاضطرابات الوراثية.
قال الدكتور توفيق بن عمران، رئيس قسم علم الوراثة والطب الجيني في سدرة للطب: "الطب الجينومي والطب الوراثي هما السبيل الرئيسي الذي يتيح للمرضى المصابين بأمراض وراثية الحصول على العلاجات والموارد المخصصة لعلاج حالتهم. يلعب الطب الجينومي دوراً مهماً في تحديد مخاطر الإصابة بأمراض وراثية معينة ناهيك عن توفير الفحص والعلاج. يشمل عملنا التعاوني والمتعدد التخصصات التشخيص والعلاج والوقاية والبحث في الطب الوراثي والجينومي المتعلق بالطب الدقيق".
أحد برامج العلاج الجيني الرئيسية التي تم إطلاقها في سدرة للطب، بالشراكة مع قسم طب أعصاب الأطفال، هو علاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي. ضمور العضلات الشوكي هو اضطراب عصبي عضلي ومرض وراثي قاتل شائع ينتج عن طفرة جينية، إذا لم يتم علاجه في الوقت المناسب، يمكن أن يؤدي إلى أعراض مرضية شديدة والوفاة المبكرة.
يتولى فريق متعدد التخصصات رعاية الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي. يتألف هذا الفريق من أطباء وممرضات من قسم الوراثة السريرية وطب الأعصاب بمساعدة من قسم إعادة التأهيل (بما في ذلك العلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي وعلاج النطق) والخدمات الصيدلية. إن قطر هي الدولة الوحيدة في المنطقة التي تم إدراجها للمشاركة في تجربة سريرية هدفها تقييم سلامة وفعالية العلاج الجيني الجديد لعلاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي.
بعد النتائج السريرية المفصلة التي قام بنشرها فريق علاج ضمور العضلات الشوكي في سدرة للطب ومؤسسة حمد الطبية، تم اختيار سدرة للطب ليكون مركزاً علاجياً رئيسياً في منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا لإدارة دواء زولغنزما (Zolgensma)، وهو دواء منقذ للحياة يعالج ضمور العضلات الشوكي. يعمل "برنامج الوصول المنظم" (Managed Access Program) للعلاجات الجينية من نوفارتيس (Novartis) مع مستشفيات شريكة مختارة لتقديم علاجات جينية للأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية عصبية نادرة ومهددة للحياة، الذين يعيشون في بلدان لا يتوفر فيها العلاج والأدوية.
قال الدكتور خالد عمر إبراهيم والدكتور محمد فوزي كبار الأطباء المعالجين في سدرة للطب وطبيبا الأعصاب الرئيسيان في فريق إدارة ضمور العضلات الشوكي: "بفضل التعاون بين وزارة الصحة العامة ومؤسسة حمد الطبية وسدرة للطب، أصبحت قطر واحدة من الدول القليلة في المنطقة التي تقدم خدمات رائدة وعلاجات جينية منقذة لحياة مرضى ضمور العضلات الشوكي من جميع الأعمار. لم نقم فقط بإنقاذ حياة العديد من المرضى في قطر، بل أصبح بإمكان سدرة للطب - بعد اختياره من قبل نوفارتيس ليكون مركزاً علاجياً لمنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا لإدارة دواء ضمور العضلات الشوكي الجديد - أن يستقبل مرضى من العراق وإيران ومصر وشمال أفريقيا، كون علاج هذا المرض غير متوفر في هذه البلدان".
قصدت عائلة عراقية قطر للحصول على العلاج الجيني لطفلهم الصغير المريض. قالت العائلة "في يوم من الأيام، ما كنت تعتقد أنه مستحيل سوف تراه يتحقق. في يومٍ من الأيام سيصبح حلمك حقيقة. أهم شيء هو ألا تفقد الأمل. ثق بأن الله سيعطيك ما تتمنى". عندما تم تشخيص طفلنا بمرض ضمور العضلات الشوكي، شعرنا أن عالمنا قد انقلب رأساً على عقب. لقد أجرينا الكثير من الأبحاث وشعرنا بالارتياح عندما تم اختيار ابننا للحصول على العلاج الجيني المنقذ للحياة من نوفارتيس، خصوصاً حين علمنا أن علاجه كان متاحاً في قطر. لقد تحقق حلمنا في سدرة للطب، إنه أحد أروع المستشفيات بفريقه الطبي المدهش. أشكرهم من صميم القلب على هذه التجربة الرائعة".
واختتم الدكتور توفيق حديثه قائلاً: “لقد قطع سدرة للطب شوطاً بعيداً في النطاقين السريري والبحثي، ونحن فخورون بإضافة العلاج الجيني كاستراتيجية علاج فعالة للعديد من الأمراض الوراثية، لا سيما الأمراض مثل ضمور العضلات الشوكي. كانت ردود فعل أسر المرضى بشأن برنامجنا دافئة وملهمة. نحن حالياً في طور تنفيذ تدابير للوقاية من ضمور العضلات الشوكي بالتعاون مع برامج الفحص الجيني قبل الزواج وبرامج فحص الأيض الموسعة لحديثي الولادة. نتطلع إلى مواصلة هذه الرحلة المتمثلة في ابتكار الرعاية الصحية وتميزها لإفادة المرضى من كل مكان".